Полуторагодовальной британской девочке «перепрограммировали» костный мозг . - «Бизнес»

Данный метод применяется при синдроме тяжелого комбинированного иммунодефицита (Severe Combined Immunodeficiency Syndrome (SCID)). Таким образом, врачи пытаются «вырастить» новую иммунную систему для полуторагодовалой девочки. Тяжелый комбинированный дефицит (SCID) является врожденным генетическим заболеванием, образующимся в результате мутации в гене, который кодирует фермент аденозиндезаминазу (ADA). В результате этого у больных происходит сбой в работе иммунной системы, что приводит к большой уязвимости перед болезнями.

Люди, страдающие этим заболеванием, вынуждены постоянно находится в стерильной среде, чтобы избежать риска попадания инфекции. При отсутствии терапии дети с данным заболеванием умирают в первый год своей жизни. SCID имеет и другое название – «синдром мальчика в пузыре». Связано это с тем, что мальчик Дэвид Веттер, страдающий этим заболеванием, находится в стерильном пузыре 12 лет. Показатель распространенности равен одному на 300 000 рождений. Для лечения обычно используется гаплоидентичная (или полусовместимая) трансплантация костного мозга в первые три месяца после рождения ребенка. Обычно донорами при такой трансплантации выступают родители малыша.

Диагноз тяжелого комбинированного иммунодефицита был поставлен Нине Уорнелл в возрасте пяти недель. Родители старшие сестры не подошли в качестве доноров костного мозга, поэтому иммунологи из Great Ormond Street Hospital попытались создать девочке искусственную иммунную систему. Нина каждый день принимала 15 лекарственных препаратов в день, а также врач делали ей внутривенное вливание иммуноглобулинов каждые три недели. Но это не помогло, и иммунитет девочки был очень слаб. После этого врачи предложили попробовать экспериментальный метод генной терапии. Костные клетки девочки были «перепрограммированы» при помощи вирусного вектора нового действия.

После этого они были помещены обратно в организм для синтеза фермента аденозиндезаминазы, который должен будет восстановить нормальный иммунитет девочки. Кроме того, Нина прошла курс химиотерапии, чтобы дать возможность новым клеткам заместить прежний костный мозг. Пока девочка находится в стерильном помещении для минимизации риска инфекций. Врачи же оценивают шансы на выздоровление как 60-90 %. Но лишь к концу году станет известно, стал ли организм самостоятельно синтезировать фермент, который поможет восстановить иммунитет девочки.