Технология редактирования генома CRISPR/Cas9 может стать средством лечения ВИЧ-инфекции - «Наука и технологии»

В настоящее время основным инструментом, позволяющим сдерживать распространение ВИЧ-инфекции, являются достаточно обычные противовирусные препараты, ориентированные на борьбу с различными типами ретро-вирусов. Эти препараты достаточно эффективно подавляют инфекцию, загоняя вирусы в "спящее" состояние, но стоит человеку прекратить принимать лекарство, как заболевание начинает прогрессировать и здоровье человека ухудшается быстрыми темпами. С момента обнаружения ВИЧ-инфекции в 1980-х годах ученые упорно пытаются найти методы полного излечения, и некоторых успехов в этом деле удалось добиться исследователями из Медицинской школы Льюиса Каца (Lewis Katz School of Medicine) университета Темпла (Temple University). Эти ученые, используя технологию редактирования генома CRISPR/Cas9, устранили вирусные цепочки из ДНК клеток, выращенных из образцов, взятых у ВИЧ-инфицированного человека.

Поиски методов полного излечения от ВИЧ-инфекции затруднены сложностью обнаружения и уничтожения вируса, внедрившегося в ДНК CD4+ клеток Т-типа, основного типа иммунных клеток, которые подвергаются инфицированию. В одной из последних попыток найти метод полного излечения были произведены процедуры по принудительной активации вируса, что должно было побудить сильную реакцию иммунной системы. Но, к сожалению, эти попытки не принесли положительных результатов.

Подход группы из университета Темпла более "тонок". При помощи технологии редактирования генома CRISPR/Cas9 ученым удалось полностью удалить код вируса из ДНК пораженной клетки не активируя его. Для этого была использована контрольная цепочка РНК-молекулы, при помощи которой было обнаружено местоположение вируса HIV-1, а специализированная нуклеаза, "наведенная на цель" РНК-молекулой, вырезала код вируса из генома. После такого "хирургического" устранения кода вируса вступили в действие собственные клеточные механизмы, которые связали снова два конца разорванного генома.

Экспериментируя с искусственно выращенными клетками Т-типа, инфицированными вирусом HIV-1, исследователи добились полного удаления вируса из клеток. Более того, использованная учеными технология продолжала "стоять на страже" и защищала клетки от последующего инфицирования этим же вирусом.

В своих экспериментах исследователи обращали тщательное внимание на появление нежелательных вторичных эффектов, которые могут послужить препятствием практическому применению нового технологии. Для этого ученые произвели полный углубленный анализ генома вылеченных клеток и не нашли в его последовательности никаких проявлений побочных эффектов от применения технологии CRISPR/Cas9. Вылеченные от вируса клетки были полностью здоровы и продолжали функционировать точно так же, как и клетки, которые никогда не были инфицированы.

И в заключение следует отметить, что разработанная учеными технология полного излечения ВИЧ-инфекций может быть использована на практике еще очень и очень нескоро. Однако, на базе этой технологии могут быть разработаны и другие методы полного излечения ВИЧ-инфекции, практическое применение которых может быть начато гораздо быстрее.