Найдены молекулы, эффективно блокирующие работу технологии генного редактирования CRISPR - «Наука и технологии»

Технология CRISPR, о которой мы неоднократно рассказывали на страницах нашего сайта, уже давно превратилась в точный и мощный инструмент, позволяющий буквально творить чудеса, как с геномом живых существ, так и с искусственно создаваемой синтетической ДНК. Однако, существует множество случаев, когда может потребоваться наличие неких контрмер, препятствующих вмешательству в геном при помощи технологии CRISPR. Такие контрмеры могут обезопасить живые существа от непреднамеренного или злонамеренного вмешательства в их генетический код и недавно исследователям из института Broad Institute нашли сложные органические молекулы, использование которых позволяет эффективно заблокировать работу технологии генного редактирования.

В настоящее время исследователям известны несколько видов белков, блокирующих работу технологии CRISPR, но все они попадают под разные ограничения. Молекулы некоторых из них слишком велики для того, чтобы их можно было поместить внутрь живых клеток, другие белки вызывают реакцию иммунной системы организма и быстро разрушаются в результате нападений с ее стороны.

Для того, чтобы найти наиболее подходящие для использования молекулы CRISPR-ингибиторов, эффективно разрушающие все взаимодействия между молекулами ДНК и CRISPR-Cas9, исследователи изучили при помощи специализированного программного обеспечения более 15 тысяч различных органических молекул. Их внимание привлек особый состав под название BRD0539, который препятствует ферменту Cas9 соединяться с молекулой ДНК. При этом, уровень деятельности этих маленьких молекул напрямую зависит от их концентрации, что позволяет управлять всем этим в режиме реального времени. Кроме этого, состав BRD0539 сохраняет стабильность, находясь в кровяной плазме, и в случае необходимости легко выводится из организма.

"Обнаруженные нами anti-CRISPR молекулы закладывают основу для технологий точного химического контроля над действием CRISPR-Cas9, делая ее максимально безопасной для использования" - пишут исследователи, - "Однако, это вещество еще не готово к применению на человеке, мы еще не подтвердили эффективность и безопасность его действия внутри живых организмов".

Дальнейшим шагом, который предпримут ученые в ближайшем времени, станет детальное изучение процесса, при помощи которого молекулы BRD0539 блокируют действие технологии CRISPR. После выяснения всех тонкостей этого процесса станет возможным его дальнейшая оптимизация и изучение вопроса, касающегося безопасности использования вещества BRD0539 внутри живых организмов.