Технология редактирования генома CRISPR/Cas9 была впервые испытана на человеке - «Наука и технологии»

Технология CRISPR/Cas9, позволяющая производить операции по изменению (редактированию) генетической информации, является весьма перспективным инструментом в деле борьбы с заболеваниями различного рода, такими, как рак, ВИЧ, деградация сетчатки глаза, мускульная дистрофия и др. Но до последнего времени эта технология использовалась лишь по отношению к искусственно выращенным клеточным культурам да лабораторным подопытным животным. И вот впервые в истории группа китайских ученых ввела клетки с отредактированным при помощи CRISPR/Cas9 геномом в тело пациента, страдающего неизлечимым раком легких.

Технология CRISPR работает как своего рода генетические "ножницы", позволяя ученым вырезать из длинной последовательности определенные участки ДНК, которыми могут быть переданные по наследству гены, определяющие предрасположенность организма к определенным заболеваниям. Помимо этого самого очевидного применения данной технологии, она может быть использована для увеличения урожайности сельскохозяйственных культур, для увеличения выносливости и невосприимчивости живых организмов к некоторым неблагоприятным факторам окружающей среды и для многого другого.

Исследователи из университета Сычуаня (Sichuan University), возглавляемые онкологом Лу Ю (Lu You), внесла генетические изменения в код имунноцитов, извлеченных из тела пациента, страдающего от метастатического немелкоклеточного рака легких (metastatic non-small-cell lung cancer). Эта операция, по мнению ученых, должна повысить "обороноспособность" тела человека. В обычных условиях иммунная система использует лейкоциты Т-типа для обнаружения и уничтожения аномальных клеток, которые впоследствии могут превратиться в клетки злокачественных опухолей. Т-клетки имеют встроенный в них механизм на основе белка PD-1, и одной из особенностей, точнее, главным оружием раковых заболеваний является подавление работоспособности этого механизма.

В своей работе китайские исследователи при помощи технологии CRISPR/Cas9 удалили обычный участок генетического кода, содержащий информацию о белке PD-1. На основе этого кода была выращена искусственная культура Т-клеток и когда ученые набрали нужное им количество таких клеток, они были введены в организм пациента. Такие клетки, не содержащие белка PD-1, не будут подвержены антиимунному влиянию ракового заболевания, и они будут в состоянии продолжать борьбу, уничтожая злокачественную опухоль.

Испытание технологии CRISPR/Cas9 на человеке было начато в июле этого года после получения одобрения от наблюдательного совета, который учел все этические и правовые нормы. После процесса отбора, модификации и выращивания модифицированных Т-клеток, они были введены первому пациенту 28 октября 2016 года. С учетом небольшого времени, прошедшего с момента введения, наблюдающие за пациентом медики еще не зафиксировали кардинальных изменений его состояния, хотя ими были замечены некоторые положительные сдвиги. И сейчас медики готовятся ввести пациенту вторую инъекцию модифицированных Т-клеток.

Следует отметить, что получения быстрого и положительного результата от данных испытаний никто и не ожидает. Целью этих испытаний является проверка безопасности процесса генетического вмешательства в организм человека. Эта проверка будет произведена во время расширенной программы, в которой будет задействовано 10 пациентов, каждый из которых получит по две, три или четыре инъекции модифицированных Т-клеток.

Согласно планам, исследования должны завершиться в апреле 2018 года. А в настоящее время ведется подготовка еще нескольких испытаний технологии CRISPR/Cas9 на людях, которые будут проводиться учеными из Пенсильванского университета, Пекинского университета и некоторых других научных и медицинских учреждений.